基因编辑技术（CRISPR）成功治愈三名遗传病患者

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翻译：清静 校对：Sandy

文章来源： https://www.newscientist.com/article/2246020-three-people-with-inherited-diseases-successfully-treated-with-crispr/

2020年6月12日

基因编辑技术（CRISPR）成功治愈三名遗传病患者

镰状细胞（贫血）病会使红细胞变形

在欧洲血液学协会召开的一次视频会议上，美国研究人员宣布，他们用CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后，两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血。通常情况下，此类遗传疾病的严重患者需要定期输血。这是借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果。

在这项试验中，患者的骨髓干细胞被编辑后的细胞所取代。同时关闭胎儿血红蛋白生成的基因被CRISPR禁用，以促进胎儿血红蛋白的产生，从而达到治疗的效果。