研究人员使用纳米颗粒为失明眼病提供基因治疗

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翻译:Elole 校对:Stone

文章来源:https://www.news-medical.net/amp/news/20200707/Researchers-use-nanoparticles-to-deliver-gene-therapy-for-blinding-eye-disease.aspx

研究人员使用纳米颗粒为失明眼病提供基因治疗

在小鼠的实验中,两位约翰·霍普金斯大学的科学家报告了纳米颗粒成功地用于致盲性眼病的基因治疗,这种疾病的特征是血管异常生长,损害眼后部的感光组织,以及更为罕见的遗传性视网膜致盲性疾病。

许多基因疗法依赖病毒载体,这是利用病毒能够携带基因进入细胞的天然能力,但病毒会引起机体的免疫反应,从而阻止重复给药,而且最常用的眼部基因疗法不能携带大基因。

为了克服这些限制,科学家们使用一种生物可降解聚合物包裹并压缩长段的DNA,创造出可以进入细胞的纳米颗粒。